即将上市！大麻素止痛新药VER-01获FDA“突破性疗法”认定

据最新报道，德国大麻素制药公司VERTANICAL基于大麻成分的慢性疼痛治疗药物VER-01已获得FDA“突破性疗法认定”，这将大大加快其在治疗慢性腰痛方面的研发进程。VER-01 有望成为全球首款获得国际认可的非阿片类“全植物”大麻止痛药物。

经过整整七年的努力和超过 2.5 亿美元的资金投入，VERTANICAL公司研发的 VER-01 慢性疼痛缓解药物之前已在德国本土市场通过了III期临床试验，作为首款成功通过随机对照试验 (RCT) 的多化合物大麻药物，VER-01 的成功开发无疑是一个重要的里程碑。而现在，它又获得了美国FDA的认可，可谓双喜临门！

新麻在线早在去年10月和12月就曾分别报道了这款新型大麻素止痛药的进展，并预测其有可能在2026年上市，详细报道请阅：

重磅！全球首个非阿片类“全植物”大麻止痛药将于2026年在欧洲上市

Epidiolex 可能被超越！全球首款多大麻素止痛药 VER-01 将于2026年上市，市场价值高达30亿美元

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予由VERTANICAL 公司研发、尚处于临床试验阶段的大麻类慢性疼痛治疗药物VER-01 “突破性疗法认定”（Breakthrough Therapy Designation）。该认定适用于 VER-01 作为一种非阿片类药物，用于治疗慢性下背痛。此项决定是FDA在审查其两项随机对照 III 期临床试验数据公布后做出的。

VER-01获FDA突破性疗法认定

FDA 的突破性疗法认定旨在加速针对治疗严重疾病的试验性药物的开发与审评进程，此类药物需具备初步临床证据，表明其相较现有疗法能够带来实质性的改善。对于 VERTANICAL 公司而言，这一认定标志着 FDA 认可了其大麻素药物 VER-01 在存在巨大未满足医疗需求的领域所展现出的潜力。

据资料显示，全球有超过十亿人遭受慢性疼痛困扰，其中包括超过6000万的美国人。尽管存在成瘾以及副作用等已被证实的风险，但阿片类药物对于许多患者而言仍是其主要的治疗选择。相较于其他重大疾病领域，慢性疼痛治疗方面的创新一直处于滞后状态，这凸显了对有效的非阿片类替代疗法的迫切需求。VER-01的成功研发，有望成为全球领先的非阿片类慢性疼痛治疗药物。

FUTRUE集团首席执行官兼VERTANICAL公司创始人克莱门斯·菲舍尔博士表示，FDA此次认定是对VER-01新药在解决慢性疼痛管理领域未满足需求方面的潜力的认可。我们将成为全球首个治疗慢性疼痛症的非阿片类新药，并可能会引发全球止痛药行业的巨大变革。

支持大麻治疗慢性疼痛的临床证据 

此次获得FDA“突破性疗法认定”，得益于 VERTANICAL 公司在欧洲开展的 III 期临床试验所取得的成果。这些试验评估了VER-01新药中源自Cannabis sativa大麻品系 DKJ127 L. 的标准化全谱提取物，该提取物中含有 2.5 毫克四氢大麻酚（THC）、0.1 毫克大麻萜酚（CBG）和 0.02 毫克大麻二酚（CBD）。除此之外，还有其它大麻素、萜烯及其他生物活性化合物，如β-石竹烯和α-红没药醇，CBG具有镇痛作用，尤其是在神经性疼痛模型中；而β-石竹烯和α-红没药醇则可通过下调促炎介质发挥抗炎作用。这些成分共同发挥作用，使其具有整体药理疗效。”

迄今为止，在美国和其他地区，想要获得多化合物植物药的监管批准已被证明是一项相当艰巨的任务。事实上，著名的Jazz Pharmaceuticals（爵士制药，其前身为 GW 制药）曾试图通过其含有 THC 和 CBD 的用于多发性硬化症痉挛的治疗药物 Sativex 来跨越美国的批准障碍，但未能成功。

III期临床试验结果

去年9月发表于《自然医学》杂志上的安慰剂对照III期临床研究表明：与安慰剂相比，VER-01新药能显著减轻疼痛，其效果达到了阿片类药物的两倍。该研究达到了其主要终点，且疗效在长期治疗期间得以维持。接受VER-01治疗的患者在相关伴随症状，如睡眠障碍和身体机能等症状方面也得到了显著改善。

在另一项III期头对头对照研究中，与阿片类药物相比，VER-01新药显示出更显著的镇痛效果和更好的胃肠道耐受性，且没有出现阿片类药物的代表性副作用之一阿片药物便秘（OIC）。在整个临床试验项目中，VER-01总体耐受性良好，未观察到任何成瘾或戒断症状的迹象。

美国市场发展路径与未来展望

VERTANICAL公司已在美国启动了一项额外的关键性III期临床试验，该试验旨在确证VER-01在治疗美国慢性背痛患者的疗效和安全性，并满足美国监管机构的特定要求。

该公司预计将于 2027 年公布这项美国临床试验的首批数据。如果试验结果正向，VERTANICAL 公司计划于 2028 年向 FDA 提交新药申请 (NDA)。这一时间表体现了FDA“突破性疗法认定”所赋予的快速开发途径，旨在加快非阿片类药物在慢性疼痛治疗领域的上市与普及，因为VER-01的成功研发可谓意义重大，极具影响力。

有望超越 Epidiolex

行业分析人士认为，VER-01 有望成为首款医用大麻重磅药物。据机构预测，其全球年市场价值将高达30亿美元，有望超过Jazz 制药著名的CBD癫痫药物Epidiolex，全球大麻素药物现有格局有可能会被重塑。毕竟VER-01的适应症范围和患者群体数量都要远超Epidiolex。

数据显示，Epidiolex 的年销售额强劲且持续增长，2024 年达到 9.724 亿美元，高于 2023 年的 8.455 亿美元。2025年该药物已成为销售额突破 10 亿美元的重磅药物。在全球范围内获得越来越多的批准以及市场渗透率的不断提高，持续推动着这款用于治疗罕见癫痫症的药物实现了可观的销售额。

据悉，VER-01将以液体滴剂的形式口服，药物载体为芝麻油，并添加了抗氧化类物质黄酮和胡萝卜素。VERTANICAL公司预计将在未来几周内获得 VER-01新药在首批欧洲国家的上市许可，并将以Exilby商品名进行销售。