历史上首款！FDA已批准其临床二期试验

这是历史上首款获得FDA批准临床试验的全谱CBD植物药。

近日，由著名CBD企业夏洛特网、Ajna BioSciences和国际烟草巨头英美烟草公司(BAT)联合创建的大麻素药物公司DeFloria宣布，其用于治疗自闭症的CBD全谱植物新药AJA001已获FDA批准，即将在美国启动二期临床试验。

据悉，FDA已完成对DeFloria公司研发的口服多大麻素植物药AJA001的临床试验新药(IND)的审查，结论是该药物可以继续按计划进行第二阶段的临床试验。

AJA001是一款植物药，由源自专有CW1AS1大麻品种的全谱大麻提取物(FSHE)组成。其主要大麻素是大麻二酚(CBD)，并含有其他活性的大麻素。作为一款创新的多大麻素植物药，AJA001因其多样化的作用机制，能够提供广泛的治疗功效，并有望应用于各种症状的治疗。

关于自闭症谱系障碍(ASD)

自闭症谱系障碍(ASD)是一种影响行为、沟通、社交互动和学习能力的异质性神经发育疾病，具有明确的刻板行为模式。它是一种终身疾病，早在妊娠前期或中期即可发病，并常与智力障碍、精神疾病、神经炎症和/或胃肠道疾病同时发生。

由于自闭症谱系障碍临床表型的异质性，诊断和治疗效果评估具有挑战性，目前仅依靠发育儿科医生、神经病学家或心理学家的主观评估。对于已经有ASD孩子的家庭来说，生下第二个患有ASD的孩子的风险比有一个正常发育(TD)孩子的家庭高25倍，这一事实强烈表明遗传因素与此有关。

在美国，大约每36名儿童中就有1名患有自闭症谱系障碍，自闭症代表着一个不断增长且服务不足的市场，在美国价值近40亿美元，复合年增长率超过4%，市场需求巨大。

据GlobalData数据显示，2023年全球16个主要医药市场确诊的自闭症患病人数高达981万，市场仿制药泛滥。目前只有两种药物获得FDA批准，分别是强生创新医学公司的Risperdal（利培酮）和大塚制药公司的Abilify（阿立哌唑）。两种药物均用于治疗自闭症相关的烦躁不安。

事实上，对于自闭症患者来说，安全有效的治疗选择非常有限。目前，两种获批的治疗药物都是非典型抗精神病药物，都伴有频繁的不良副作用、且耐受性和患者依从性都很差。

研究发现，医用大麻治疗可以减轻自闭症患者的临床症状。大麻反应性生物标志物是唾液中发现的代谢物，会随着医用大麻治疗而发生变化。Ajna BioSciences研究团队发现，在成功接受医用大麻治疗的自闭症儿童中，这些生物标志物的水平向在正常发育儿童中检测到的生理水平转变，并且可能可以量化这种影响。

DEFLORIA长期致力于研发首款获FDA批准的、针对自闭症谱系障碍的全谱大麻提取物。目前正在启动其新药AJA001的2期临床试验，AJA001是一种基于全谱大麻素的植物药，专门用于治疗与自闭症谱系障碍（ASD）相关的行为症状。

作为首个符合cGMP和质量标准的口服植物药，AJA001为未来此类药物树立了标杆。在获得FDA批准后，DeFloria公司已经启动了志愿者招募，计划招募60名年龄在13至29岁之间的参与者进行为期12周的研究，以建立滴定方案和疗效信号，为最终的临床3期研究提供剂量水平信息。

Ajna BioSciences首席执行官兼DeFloria公司董事长乔尔·斯坦利(Joel Stanley)在最近发表的《临床领袖》杂志采访中表示，试验即将开始。

“AJA001在美国提交IND申请并启动II期临床试验，标志着我们致力于开发一种符合FDA高级临床试验指南的全身吸收植物药物疗法的历史性时刻。一旦我们完成这轮融资，就会进入第二阶段试验，然后大概需要14到16个月才能得出结果。届时，我们就会开始寻找未来的商业化合作伙伴，并寻找合适的方式为更大规模的临床3期试验提供资金。”

根据既定的时间表，DeFloria公司预计其临床3期试验将于明年开始，并于2030年获得FDA的最终批准。如果获批，AJA001将成为历史上首个获得FDA批准的CBD全谱植物药，也是仅有的第五种植物药，其将与爵士制药价值10亿美元的Epidiolex并列，后者于2018年通过了FDA的批准，用于治疗罕见的癫痫症。

斯坦利表示，Epidiolex是一款纯CBD药物，和我们的AJA001新药截然不同，而且Epidiolex是由英国制药公司生产，这从FDA的批准流程上就要比美国本土的大麻药物公司容易且快速得多。因为对于美国公司来说，直到2019年美国缉毒局才将CBD视为药物。现在，随着临床2期试验的里程碑，我们距离为自闭症患者提供潜在治疗方案又近了一步。

据悉，除了在美国开展临床2期试验外，DeFloria公司还计划于2025年在澳大利亚启动AJA001的2期开放标签儿科研究。”