医用大麻研究的关键--真实世界证据

有人提出疑问，监管机构对随机对照试验的关注是否阻碍了医用大麻研究的推进？

专家表示，真实世界证据可以为医用大麻药物在实践中如何发挥作用提供关键见解，并且有助于扩大患者获得药物的机会。

在过去的50年里，随机对照试验(RCT)一直被认为是衡量新医疗干预措施的安全性和有效性的“黄金标准”研究方法。但专家表示，这种对RCT的依赖忽视了其他可能更适合大麻药物的方法的价值，并阻止了患者获得可能改变其生活的治疗方法。

这不仅适用于大麻类药物，也适用于所有新的医疗干预措施。

早在2008年，英国药品和保健产品管理局(MHRA)和英国国家卫生与护理卓越研究所(NICE)前负责人迈克尔·罗林斯爵士就批评了监管机构对于RCT的依赖。他说：“随机对照试验被推上了不应有的顶峰。它们应该被多种试验方法取代，我们需要通过这些方法来分析所有证据基础。”

真实世界证据

现实世界证据(RWE)，是指通过日常临床实践、患者登记、电子健康记录和报告结果收集到的真实信息证据，而不是通过在严格控制的环境下进行的试验收集的。

现实世界证据通常更具成本效益，并允许研究人员收集更大样本量、更长时间的数据，从而更准确地了解长期安全性和有效性。此外，它还能捕捉药物在不同患者群体中的实际表现，包括通常被排除在随机对照试验之外的患者，例如患有多种健康状况的患者。

但是，RWE缺乏RCT的稳健性，其存在偏见、缺乏对照组和依赖患者的自我报告等因素也可能会影响数据质量。

医用大麻的真实世界证据

越来越多的英国和国外真实世界证据已将大麻类药物（CBPM）与减轻症状和改善一系列疾病（包括焦虑、慢性疼痛和创伤后应激障碍）的生活质量紧密联系起来。

药物科学研究主管施拉格博士等研究人员表示，这可能有助于弥合我们对大麻类药物的理解差距，并提供随机对照试验（RCT）尚未涉及到的其它证据。

随机对照试验的局限性

随机对照试验（RCT）的局限性已得到充分证实。它们不仅成本高昂，还耗时，而且主要研究单一活性成分以衡量其具体效果。这种方法适用于传统药物，但不太适用于大麻类药物，因为大麻类药物含有数百种活性成分，这些成分可能会以复杂的方式协同作用。

随机对照试验的严格设计也意味着许多患者被排除在外，包括服用多种药物的患者、患有多种慢性病的患者，以及女性和少数民族等代表性不足的群体。

施拉格博士及其同事在他们2022年的论文《真实世界证据的价值：医用大麻案例》中指出：“随机对照试验并不适合研究全植物药物”，并对这种研究模式的主导地位提出了质疑。

与大麻类药物（CBMP）相关，真实世界证据具有广泛的优势，这些优势包括：可以研究更多的患者群体，使用大麻类药物成分的范围和比例更广泛，并且还可以纳入更多、更罕见的疾病。

监管机构和真实世界证据

英国药品和保健品管理局(MHRA)和国家健康与护理卓越研究所(NICE)都承认真实世界证据能够在改善患者就医机会和指导临床决策方面发挥作用。MHRA称其为“拓宽和简化”证据生成过程的一种方式，而NICE则承认真实世界数据可以“更常规地”用于“填补证据空白并加快患者获取药物的速度”。

同时，包括施拉格博士在内的专家也认为，监管机构在批准新药时必须开始“更加重视”真实世界证据。

真实世界数据的结果可为未来的临床试验提供信息，以确定值得开展进一步研究的领域和适应症，从而有可能降低成本并加快研究进程。专家们表示，真实世界的数据不应该取代随机对照试验，而应对其进行有效补充。